一种诱导胎儿血红蛋白表达的 WIZ 转录因子降解剂有望用于治疗镰状细胞病
一种诱导胎儿血红蛋白表达的 WIZ 转录因子降解剂有望用于治疗镰状细胞病
2024/07/22 12:06:22 · 91次浏览
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建议仅供参考，具体诊疗请一定到医院在医生指导下进行。
近期，科研人员发现了一种具有潜在突破性的治疗策略，针对镰状细胞病（Sickle Cell Disease, SCD）的研究。SCD是一种遗传性疾病，患者体内异常的血红蛋白会导致红细胞变形，引发疼痛和其他严重并发症。研究者们开发出一种名为WIZ的转录因子降解剂，这种化合物能有效诱导胎儿血红蛋白（HbF）的表达。
胎儿血红蛋白通常在成人中只占极小比例，但在SCD患者中，增加其含量可减轻红细胞的镰变，从而缓解病症。WIZ转录因子降解剂通过调控基因表达，促使更多的HbF生成，展现出了良好的治疗前景。尽管这项技术尚处于早期阶段，但其安全性和有效性已引起广泛关注，为SCD的治疗带来了新的希望。未来，科学家将继续深入研究，优化药物作用机制，以期早日将这一创新疗法带给全球的SCD患者。
2024/07/22 12:10
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